최소 100명 환자가 도나네맙으로 12개월간 치료받은 데이터 필요
릴리 측, 치매 원인인 단백질 감소 속도 빨라 많은 환자 투약 중단
◆…FDA는 일라이 릴리사의 '도나네맙' 가속승인을 반려했다. 사진:로이터통신
미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리사의 알츠하이머 치료제 후보약물 '도나네맙' 가속승인을 거절했다. 최소 12개월 이상 도나네맙으로 치료받은 환자 수가 부족하다는 이유다.
20일 로이터통신에 따르면 미국 제약사 일라이릴리는 19일(현지 시각) FDA로부터 최소 12개월 이상 도나네맙을 사용해 치료를 진행한 환자 수 부족으로 가속승인 신청 반려를 통보받았다고 밝혔다.
FDA는 일라이 릴리의 도나네맙 가속승인 신청에 보완요구 서한을 발부했다. 보완요구서한은 제약사가 신약 허가 신청 시 제출한 자료에서 문제가 발견됐을 때 보완을 요구하며 발부하는 문서다.
일라이 릴리는 뇌 속의 아밀로이드 베타 플라크(찌꺼기)를 실질적으로 제거했음을 보여준 임상 2a상 연구결과를 바탕으로 가속승인을 신청했다. 아밀로이드 베타 단백질은 치매를 일으키는 원인으로 알려졌다. 이 단백질이 플라크(찌꺼기) 형태로 뇌 안에서 침착하면 치매가 발생한다는 원리다. 도나네맙은 아밀로이드 베타 플라크(찌꺼기)를 제거하는 역할을 한다.
FDA는 도나네맙으로 12개월간 치료받은 최소 100명의 환자 데이터를 요구했다.
일라이 릴리는 도나네맙 가속승인을 위해 진행한 임상 2a상에 총 257명의 환자를 모집했으나 12개월 이상 투약을 지속한 환자는 100명에 달하지 못했다고 전했다.
일라이 릴리 측은 "도나네맙 투여 후 아밀로이드 베타 플라크 감소 속도가 빨라 많은 환자가 도중에 투약을 중단했다"며 "이외의 다른 결격사유는 지적되지 않았다"고 말했다.
이번 가속승인 거절로 일라이 릴리 측은 현재 진행 중인 임상 3상 ‘TRAILBLAZER-ALZ 2’ 결과가 나올 때까지 도나네맙 허가를 받기 어렵게 됐다. 임상 3상 결과는 오는 2분기 중으로 발표할 예정이다.
한편 제약·바이오 분석 서비스 기업인 클래리베이트가 발표한 '블록버스터 신약' 연례 보고서에 따르면 2026년 기준 도나네맙 매출은 45억 2000만달러를 기록할 것으로 예상했다.
