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한국과학기술원(KAIST) 출신 교수가 세계 최초로 환자 본인의 줄기세포를 이용해 파킨슨병을 치료하는데 성공했다.
2일 한국과학기술원는 “생명과학과를 졸업한 미국 하버드대 의대 교수 겸 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장인 김광수 교수의 연구팀이 환자의 피부세포를 줄기세포 상태로 되돌린 뒤 뇌에 이식해 사멸된 신경세포로 되살리는 방법으로 파킨슨병의 임상치료에 성공했다”고 밝혔다.
파킨슨병은 대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나로 뇌의 신경전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸해 뇌 기능의 이상을 일으키는 질병으로 불수의적인 떨림이나 근육 강직, 자세 불안정 등의 증상을 보인다.
연구팀이 뇌 질환 치료에서 처음으로 성공한 '역분화 줄기세포' 기술은 파킨슨 병 환자의 체세포를 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시켜 뇌에 이식하는 매우 고난도 기술로 생명 윤리나 면역 체계의 거부 반응 문제가 없다.
김 교수팀은 앞서 지난 2009년 도파민 신경세포가 어떻게 분화하는지를 찾아냈고 2011년에는 환자의 세포로부터 '유도 만능 줄기세포'를 제작하는 기술을 개발해 파킨슨병 동물모델에 적용하는 실험에 성공했다.
이어 2017년에는 역분화 과정에서 발생하는 대사변화의 원리를 밝혀 임상시험에 적용할 수 있는 새로운 역분화기술을 개발해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 얻은 뒤 FDA의 요청으로 의사이면서 파킨슨병 환자인 69세의 조지 로페즈(George Lopez)를 대상으로 역분화기술을 활용한 임상실험을 시작했다.
이후 2년 동안 환자의 PET, MRI영상 등 후속 테스트를 거쳐 지난 5월 임상치료에 성공했다는 결과를 발표했다.
건강을 되찾은 로페즈는 “임상치료 후 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다”고 전했다.
로페즈의 뇌 이식 수술을 집도한 미국 매사추세츠 제너럴 병원 의사인 제프리 슈바이처 박사는 “매우 고무적인 임상 치료결과”라고 평가했다.
김 교수는 “향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 한 임상실험이 필요하다”라며 “후속 연구를 통해 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법이 되도록 노력하겠다”고 말했다.
